Usa,primo Dna modificato su un paziente

I primi risultati per valutare l'efficacia dell'innovativa procedura sono attesi tra un mese, mentre i test daranno certezza in proposito fra tre mesi.

"Voglio correre questo rischio - ha detto Madeux - spero che possa aiutare altre persone". La sindrome di Hunter, infatti, è una rara malattia da accumulo lisosomiale che danneggia le cellule a causa della mancanza di un enzima, proprio quello che la terapia genica sperimentale cui si è sottoposto proverà a ripristinare.

Il 44enne Brian Madeux è stato sottoposto a un trattamento di editing genetico sperimentale, che prevedere la modifica del DNA direttamente nel corpo del paziente. L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California).

Mediamente, la sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone in tutto il mondo e spesso porta ad una morte prematura.

La nuova tecnica sviluppata è diversa dal semplice "taglia e incolla" della Crispr o dalle altre tecniche che modificano il Dna in laboratorio per poi inserirlo nelle singole cellule; quest'ultima tecnica ha breve durata, non sempre permette di inserire il gene nel punto di Dna voluto e non è applicabile a tutte le malattie.

Le "istruzioni" per modificare il Dna sono collocate in un virus che viene mutato per non causare infezioni e che dovrà portare le informazioni all'interno delle cellule.

La modifica del DNA operata direttamente sul corpo umano, non era mai stata tentata fino ad ora. "Qui giochiamo davvero con madre natura, e i rischi non li conosciamo, ma la ricerca deve andare avanti perché queste sono malattie incurabili", ha detto un esperto indipendente Eric Topol dello Scripps Translational institute di San Diego.

Il genetista Giuseppe Novelli, ha commentato questo nuovo traguardo della scienza "E' la prima volta al mondo che si tenta un gene editing su una malattia metabolica e su un uomo adulto, ed è una notizia straordinaria". Una volta entrate nel fegato - per mezzo di un adenovirus - entrano nelle cellule tagliando il gene da correggere.


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